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封面文章：基因治疗靶向视网膜内部以对抗失明
对神经退行性疾病CLN3 Batten病小鼠模型进行视网膜内的基因治疗可预防失明。 《Human Gene Therapy》杂志报道，腺相关病毒（AAV）介导的人类CLN3基因的表达显著提高了双极细胞的存活和视网膜功能的改善。 Batten病是一组致命的，遗传性溶酶体储存障碍，主要影响儿童。最常见的形式是CLN3病，目前还没有治愈的方法。视网膜退化和由此导致的视力下降是症状之一。 伦敦大学学院眼科研究所的Robin Ali和合著者指出，“人类CLN3双极细胞特异性表达拯救了CLN3缺陷小鼠的视网膜表型。”他们发现，CLN3缺陷小鼠由于杆状双极细胞的死亡而出现视网膜内部功能的下降。 “在像Batten病这样的复杂遗传疾病中，最终的基因治疗解决方案可能需要在纠正神经发育障碍和视力丧失之间进行平行，”杂志主编Terence R.Flotte医学博士说，他也是马萨诸塞大学医学院的执行副校长。“因此，证明旨在矫正视网膜缺损的治疗方法的有效可能会对这些患者的护理非常重要。” 原文检索：Dynamic, Non-binary Specification of Sexual State in the C. elegans Nervous System |
